亘喜生物在2023 ASCO年会上正式公布FasTCAR-T GC012F治疗RRMM的最新临床数据 - 疗效深入且持久
2023 年 06月 04日
BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F针对高危的复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的患者群体，取得了100% 微小残留病灶（MRD）阴性，82.8%严格意义上的完全缓解（sCR）的惊艳数据
此外，GC012F治疗B-NHL的临床数据将于6月5日在2023 ASCO年会上以海报形式发表
中国江苏苏州、上海和美国加利福尼亚州圣迭戈（2023年6月4日）-- 亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物” 或“公司”） 是一家面向全球、处于临床阶段的生物制药企业，致力于开发创新、高效的细胞与基因疗法，以治疗癌症及自身免疫性疾病。今日，公司正式以口头报告（摘要编号：#8005）形式在2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了一项评估B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19双靶点自体FasTCAR-T疗法GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）多中心临床研究的长期随访数据。
2019年10月至2022年1月期间，GC012F的这项单臂、开放性、多中心的由研究者发起的临床试验（IIT）共计入组并治疗了29例RRMM患者；三组剂量水平分别为1x105细胞/公斤体重、2x105细胞/公斤体重和3x105细胞/公斤体重。患者中位既往治疗线数为5线（范围:2 - 9），其中97%（28/29）的患者既往接受过免疫调节剂（IMiDs）、蛋白酶体抑制剂（PIs）和抗CD38单抗治疗三重暴露。90%（26/29）的患者根据mSMART 3.0标准被定义为高危患者。
截至2023年4月12日数据截止日，中位随访时间为30.7个月（范围:14.6 - 43.6个月）。患者在接受了GC012F治疗后取得如下临床数据：
- 总体应答率（ORR）为93.1%（27/29），其中89.6%（26/29）的患者达到非常好的部分缓解（VGPR）及以上的疗效；
- 82.8%（24/29）的患者达到MRD- sCR；
- 100%（29/29）的患者达到MRD阴性。
在90%患者都属于高危的前提下， GC012F依然展现出了持久应答的疗效：
- 中位缓解持续时间（DOR）为37.0个月（95%置信区间 [11.0个月 – 未达到] ）;
- 中位无进展生存期（PFS）为38.0个月（95%置信区间 [11.8个月 – 未达到] ）；
- 维持MRD阴性状态达12个月的患者，在本临床试验中表现出更长的PFS；
- 34%（10/29）的患者维持MRD- sCR状态超过12个月，预计这类患者在36个月时的无进展生存率可达100%。
而且，GC012F也一如既往地保持了优异的安全性：
- 在长期随访过程中并未发现新的安全性事件，包括未出现任何神经毒性事件；
- 未观察到第二原发性恶性肿瘤；
- 细胞因子释放综合征（CRS）方面，绝大多数均为低级别（1/2级：79%）。仅有2例患者（2/29，7%）出现3级CRS，并在标准治疗后快速恢复；未观察到4/5级CRS；
- 未观察到任何级别的神经毒性或免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。
“随着针对RRMM长期随访结果的揭晓，亘喜的核心候选产品GC012F进一步向外界展示了其深厚的潜力，” 亘喜生物首席医疗官李文玲博士表示， “在BCMA/CD19双靶点设计和FasTCAR次日生产技术的赋能下，即使针对高挑战性患者群体，GC012F仍展现出了惊艳的临床获益结果，尤其是深入且持久的应答疗效非常令人振奋，其中ORR为93.1%，82.8%的患者达到MRD-sCR，100%患者达到MRD-，中位PFS也长达38个月。值一提的是，能维持MRD-状态12个月的患者，预计其36个月时的无进展生存率可以达到100%，这再次体现了取得深入应答疗效在临床上的重要意义。除了在RRMM上的喜人成果外，未来几天我们还会分别在ASCO和EHA年会上继续展示GC012F针对B-NHL的研究数据，敬请期待。”
6月5日，亘喜生物将继续在2023年ASCO年会的【血液系统恶性肿瘤—淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病】环节中，以海报形式（摘要编号：#7562）公布GC012F治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的最新临床数据。这项正在开展的IIT研究显示，入组治疗的所有9例患者的ORR高达100%，且所有9例患者均为弥漫性大B细胞淋巴瘤亚型（DLBCL）；患者在第3个月和第6个月的完全缓解率（CR）分别为77.8%（7/9）和67.7%（6/9）。
更多有关此次口头报告以及ASCO年会的信息，请登录ASCO官网查询。
关于GC012F
GC012F是一款基于亘喜生物专有的FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，有望变革性地为癌症和自身免疫疾病治疗带来快速、深入且持久的效果，并具备差异化的安全性优势。目前，公司正在开展GC012F的多项临床研究，适应症覆盖多发性骨髓瘤（MM）、B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）。数据证明，该药物在临床研究中一以贯之地展现出了卓越的有效性和安全性。2023年2月，公司宣布FasTCAR-T GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的新药临床试验申请已先后获得美国FDA和中国NMPA批准，相关临床试验即将启动。此外，亘喜生物也已启动了一项评估GC012F治疗系统性红斑狼疮（SLE）的由研究者发起的临床试验。
关于FasTCAR
FasTCAR是亘喜生物在2017年推出的一款开创性的次日生产自体CAR-T细胞技术平台，旨在通过强化疗效、降低生产成本，并提升CAR-T疗法的可及性，从而显著改善患者预后，有望引领癌症以及自身免疫治疗进入崭新时代。FasTCAR平台可将细胞生产周期由传统的数周时间大幅加速至次日完成，有望显著缩短患者等待期，并降低疾病进展恶化的风险。更重要的是，与传统CAR-T工艺制备的细胞相比，得益于FasTCAR-T细胞表型更年轻、健康度更优异，使其具备了更好的体内扩增以及更有效的肿瘤杀伤能力。2022年11月，凭借为攻克行业难题做出的突出贡献，FasTCAR技术平台荣膺【2022年Fierce Life Sciences生物技术创新大奖】。
关于亘喜生物
亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞与基因疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，亘喜生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解亘喜生物，请访问www.gracellbio.com，关注领英账号@GracellBio。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括亘喜生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及亘喜生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，亘喜生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。
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