CAR-T 概述
嵌合抗原受体 (CAR) T细胞疗法通过对患者的T细胞进行基因修饰，从而识别并攻击肿瘤细胞。这些嵌合抗原受体能为免疫效应细胞提供肿瘤靶向的特异性。通过引导免疫系统消除恶性细胞，CAR-T细胞能在患者体内潜在扩增，并具有长期的抗肿瘤活性，起到类似“活体药物”的功能。CAR-T细胞可分为自体细胞（来源于癌症患者自身的T细胞）或同种异体细胞（来源于健康供者的T细胞）两类。
行业挑战
尽管CAR-T细胞疗法潜力巨大，但无论是自体疗法，还是同种异体疗法都面临诸多挑战：
技术方略
我们致力于通过借助高度创新的技术平台、专利技术、内部专业知识、临床开发策略以及规模化的生产工艺，重塑传统自体CAR-T与同种异体CAR-T细胞疗法格局。
强化技术
我们拥有一整套专有的基因工程改造技术，包括双特异CAR和增强型CAR，可与我们的FasTCAR和TruUCAR技术平台相结合，有望进一步增强CAR-T候选产品的治疗效果。
双靶向CAR技术
基于双靶向CAR技术，我们正在开发靶向不同靶点的双特异性CAR-T细胞。双靶向CAR技术具有广泛的临床应用前景。分别靶向两个靶点能降低抗原逃逸的可能性，并有望实现更持久的疾病控制；在肿瘤学领域，我们正在积极探索双靶向技术的潜力，其中，第二种CAR可被设计成为靶向那些终将发展为癌细胞的早期谱系细胞或祖细胞。
我们也在探索双靶向CAR的潜力，以开创基于TruUCAR平台的同种异体CAR-T细胞疗法，旨在克服包括宿主抗移植物排斥反应在内的诸多挑战。
增强型CAR
增强型CAR可通过克服免疫抑制性肿瘤微环境 (TME) 和/或增加细胞因子信号传导等方式，进一步增强CAR-T 细胞的功能性。基于PD-1介导的免疫抑制会导致CAR-T细胞功能衰退这一假设，我们利用CRISPR/Cas9敲除CAR-T细胞上表达的PD-1，释放肿瘤细胞和肿瘤组织中其他抑制性免疫细胞上表达的程序性死亡配体 1 (PD-L1) 的潜在抑制效应。借助增强型CAR，我们还可以调节一种或一组细胞因子、细胞因子受体或检查点配体的表达，使CAR-T细胞实现预期功能。