亘喜生物在AACR年会上发表通用型TruUCAR(TM) GC027疗法治疗复发或难治急性T淋巴细胞白血病的首次人体试验结果
2020 年 04月 14日
苏州和上海2020年4月14日 /美通社/ -- 临床开发阶段免疫细胞与基因治疗企业亘喜生物科技有限公司（Gracell Biotechnologies Co., Ltd.，简称亘喜生物）今日宣布，他们将在美国癌症研究协会(AACR)年会上做大会发言，报告其通用型TruUCAR GC027产品的一项1期临床试验数据。该首次人体（first-in-human）试验旨在验证其治疗复发或难治(R/R)急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的可行性。
报告摘要 #9564
Safety and efficacy clinical study of TruUCARTTM GC027: the first-in-human, universal CAR-T therapy for relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia
讨论时间：4月27-28日，美东部时间
今年的AACR年会将改为虚拟会议，以便及时共享数据。会议组委将开展一系列在线会议和讨论。亘喜生物将报告基于其独有专利TruUCAR通用型CAR-T平台开发的GC027的临床安全性和有效性，用于治疗复发或难治T-ALL患者。
亘喜生物创始人及首席执行官曹卫博士表示：“非常高兴 AACR 能够接受我们对TruUCARGC027第一阶段试验的结果并邀请亘喜做大会发言。这是通用型TruUCAR产品的首次人体研究。亘喜生物已对该技术平台以及多个候选产品申请多项全球专利来保护其创新的结构和独特的功能。值得注意的是，以TruUCAR技术为基础的产品，GC027 来源于无需HLA匹配的健康供者细胞，是一种单一疗法，不需与其他免疫抑制药物，譬如Anti-CD52联合使用，是通用型CAR-T技术的新的突破。我们很高兴与科学界以及同行分享这些令人振奋的临床数据。”
关于TruUCAR
TruUCAR是亘喜生物独有的专利平台技术，对T细胞上选定的基因进行编辑，在不使用免疫抑制药物的情况下降低移植物抗宿主病（GvHD）和免疫排斥的风险。TruUCAR技术使得同种异体CAR-T细胞可在人类白细胞组织相容性抗原(HLA)不匹配的患者（受者）体内增殖并持续存在，同时控制 GvHD的风险。TruUCAR产品的目标病人，包括但不限于那些已接受自体CAR-T治疗但无法获益，或因感染原因导致无法提供合规的细胞，或自体CAR-T细胞生产失败的患者；更重要的是，TruUCAR产品是即用型的，使得患者能够得到及时救治；很低的制造成本使得重复给药的方案成为可能。除了T-ALL抗原以外，该平台技术还可用于其它血液肿瘤的靶点。
关于GC027
GC027使用了亘喜独有的TruUCAR专利技术，利用了无需进行HLA匹配的健康供者T细胞，是一种即用型CAR-T细胞疗法，用于治疗T细胞恶性肿瘤。
关于T-ALL
急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)是一种侵袭性极强的急性T细胞恶性肿瘤，伴有骨髓和髓外组织的浸润。数据统计，2015年全球共有约87.6万人患有ALL，有11万人因其死亡，其中儿童和成人T-ALL患者约占 15%-20%[1]。40%-50%的患者预计会在一线治疗后2年内复发，而其它可选择的治疗十分有限[2][3]。对于复发性和难治性T-ALL，仍有亟待满足的治疗需求。
[1] Pediatric hematologic Malignancies: T-cell acute lymphoblastic Leukemia, Hematology 2016
[2] Progress and innovations in the management – JAMA Oncol 2018
[3] Defining the course and prognosis of adults with acute lymphoblastic leukemia, Cancer 2010