亘喜生物在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上发表在研TruUCAR(TM) GC027以及Enhanced CAR GC008t两份报告
2020 年 05月 29日
中国苏州和上海2020年5月29日 /美通社/ -- 临床开发阶段免疫细胞与基因治疗企业亘喜生物集团（Gracell Biotechnologies Co., Ltd, 简称“亘喜生物”），今日宣布其在研通用型TruUCAR GC027以及Enhanced CAR GC008t两份报告已被美国临床肿瘤学会（ASCO）接收，并将在虚拟年会上发表。
两篇报告分别围绕亘喜生物独有的TruUCAR平台下开发的GC027产品用于治疗复发或难治急性T淋巴细胞白血病（r/r T-ALL），以及Enhanced CAR平台下开发的GC008t产品用于治疗晚期间皮素阳性的实体肿瘤（mesothelin-positive solid tumors）。
亘喜生物集团首席医学官Martina Sersch博士说道：“我们很高兴能够在ASCO年会上报告TruUCAR GC027治疗T-ALL以及Enhanced CAR GC008t治疗间皮素阳性表达的实体瘤的临床进展，包含初步的安全性与有效性数据，我们有信心推进产品进入下一个开发阶段。”亘喜生物集团首席执行官曹卫博士补充道：“通过掌握高效的基因编辑技术来调控CAR-T细胞在体内的复杂免疫环境，或/和，肿瘤微环境中的生存和清除肿瘤的能力，这是细胞基因治疗行业的又一新方向。亘喜的科学家在2017年就开始实施这一战略。通过两年多的临床前和临床的研究结果，我们很欣喜看到了这样的产品设计是安全的，并且在剂量爬坡中看到了疗效的信号。我们将结合亘喜技术平台的综合优势，实施实体瘤CAR-T新战略。”
Development Therapeutics - Immunotherapy
Session type: poster discussion
Abstract Title: Safety and efficacy results of GC027: The first-in-human, universal CAR-T cell therapy for adult relapsed/refractory T-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r T-ALL)
Abstract ID: 3013
Link: https://meetinglibrary.asco.org/record/185068/poster
Development Therapeutics - Immunotherapy
Session type: poster
Abstract Title: Phase I study of CRISPR-engineered CAR-T cells with PD-1 inactivation in treating mesothelin-positive solid tumors
Abstract ID: 3038
Link: https://meetinglibrary.asco.org/record/189057/poster
关于TruUCAR
TruUCAR是亘喜生物独有的专利平台技术，对T细胞上选定的基因进行编辑，在不使用免疫抑制药物的情况下降低移植物抗宿主病(GvHD)和免疫排斥的风险。TruUCAR技术使得同种异体CAR-T细胞可在人类白细胞抗原（HLA）不匹配的患者（受者）体内增殖并持续存在，同时控制GvHD的风险。TruUCAR产品的目标病人，包括但不限于那些已接受自体CAR-T治疗但无法获益，或因感染原因导致无法提供合规的细胞，或自体CAR-T细胞生产失败的患者；更重要的是，TruUCAR产品即用型的属性，使得患者能够得到及时救治；其低廉的制造成本使得重复给药的方案成为可能。除了T-ALL抗原以外，该平台技术还可用于其它血液肿瘤的靶点。
关于GC027
GC027使用了亘喜独有的TruUCAR专利技术，利用无需进行HLA匹配的健康供者T细胞，是一种在研的即用型CAR-T细胞疗法，能够靶向CD7抗原表达的肿瘤细胞，用于治疗T细胞恶性肿瘤。
关于EnhancedCAR
EnhancedCAR 是亘喜生物独有的专利平台技术, 对免疫细胞上选定的基因进行编辑，选定的分子包括对PD-1以及TCR的调节来进一步提升肿瘤杀伤效力，延长细胞在体内存活时间。该技术能够运用在其他实体瘤靶点上，能够保持高精准与高效率。
关于GC008t
GC008t 使用了亘喜独有的EnhancedCAR专利技术，是一种在研的自体CAR-T细胞疗法，能够靶向间皮素阳性（mesothelin-positive）的肿瘤细胞，通过对PD-1 调节提高对间皮素阳性实体瘤的治疗效果。
关于T-ALL
急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)是一种侵袭性极强的急性T细胞恶性肿瘤，伴有骨髓和髓外组织的浸润。数据统计，2015 年全球共有约87.6万人患有ALL，有 11 万人因其死亡，其中儿童和成人T-ALL患者约占 ALL总数的15%-20%[1]。40%-50%的患者预计会在一线治疗后2年内复发，而其它可选择的治疗十分有限[2][3]。对于复发性和难治性T-ALL，仍有亟待满足的治疗需求。
关于间皮素阳性表达的实体瘤
间皮素是一种细胞表面抗原，在很多实体瘤细胞上高表达，而在正常细胞组织上低表达，是一种治疗实体肿瘤的靶点。GC008t临床研究招募了包括晚期胰腺癌、卵巢癌、结直肠癌等，这些肿瘤在现有的治疗手段下无法获得较好的临床效果。
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[1] Pediatric hematologic Malignancies: T-cell acute lymphoblastic Leukemia, Hematology 2016 |