亘喜生物基于FasTCAR平台开发的用于治疗多发性骨髓瘤的BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞疗法GC012F获美国FDA授予孤儿药资格认定
2021 年 11月 19日
中国苏州、上海和美国加利福尼亚州帕罗奥图，2021年11月19日 -- 亘喜生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“亘喜生物”）一家致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基于FasTCAR技术平台开发的、BCMA/CD19双靶点CAR-T细胞疗法孤儿药资格认定（ODD），用于治疗多发性骨髓瘤。
“GC012F是一款基于亘喜生物FasTCAR技术平台开发、可实现‘次日完成生产’的领衔候选产品，其独特设计赋予其同时靶向BCMA及CD19两大肿瘤靶点的优势。”亘喜生物首席医学官Martina Sersch博士表示：“目前在中国一项由研究者发起的I期临床试验中，GC012F针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者展现出快速、深入且持久的治疗效果，且多数入组患者属于mSMART 3.0标准定义下的‘高危患者’，普遍极难治疗。我们非常高兴GC012F被美国FDA授予孤儿药资格认定，这标志着我们临床项目的全球化进程又往前迈出了坚实的一步。接下来，我们将继续以临床价值为导向，满足多发性骨髓瘤领域的未尽之需，为患者提供深度且持久的疗效，并帮助他们更好地延长生命。”
今年六月ASCO年会及EHA大会期间，亘喜生物公布了GC012F的长期随访数据。目前，该候选产品在中国正处于多项由研究者发起的多中心、I期临床试验，包括针对多发性骨髓瘤新发患者的临床试验。在美国，公司也正稳步推进与龙沙集团（Lonza）间的技术转移工作，为GC012F提供产能保障。公司计划于2022年上半年向美国FDA提交新药临床试验申请。
孤儿药资格认定源自《孤儿药法案》（ODA），由美国食品药品监督管理局授予，初衷是为激励药企针对罕见疾病或病症（美国患者数少于20万人），开发更多安全、有效的创新药物。作为回报，荣膺孤儿药资格认定的申请企业，将有资格获得一系列特定的药物开发激励政策，包括：经监管部门批准后，享有最长达7年的市场专营权、临床测试相关的税收抵免、以及处方药使用者费用的减免等。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是美国最常见的第三大恶性血液肿瘤，其肿瘤细胞起源于骨髓浆细胞，一种负责分泌抗感染抗体的免疫细胞。全球每年约有160,000名患者被确诊患有多发性骨髓瘤；2020年，美国预计确诊患者超过32,000名。近年来，虽然针对多发性骨髓瘤的治疗已取得诸多进展，但临床治疗效果依旧不尽如人意，尚无法达到治愈。
国际骨髓瘤工作组（International Myeloma Working Group, IMWG）和梅奥骨髓瘤分层与风险调适治疗（Mayo Stratification for Myeloma and Risk-Adapted Therapy, mSMART）共识指南等标准将存在特定细胞遗传学异常或其他异常的多发性骨髓瘤患者归类为高危患者，这部分人群在全部多发性骨髓瘤患者中占比达20-30%。高危患者的早期复发风险高，无进展生存期、总生存期较短，被认为是最难治疗的多发性骨髓瘤患者，通常预后较差。
关于GC012F
GC012F是基于FasTCAR平台开发的双靶向自体CAR-T疗法候选产品。目前，该候选产品正在一项由研究者发起的多中心、I期临床试验中评估其治疗多发性骨髓瘤的安全性和有效性，覆盖国内多个研究中心。GC012F通过同时靶向表达BCMA的恶性浆细胞位点和表达CD19的早期祖细胞位点，为多发性骨髓瘤患者带来快速、深入且持久的治疗效果。
关于FasTCAR
FasTCAR是亘喜生物具有知识产权的技术平台，旨在开发高质量的自体CAR-T细胞疗法。临床前研究显示，通过FasTCAR技术平台生产的CAR-T细胞表型更年轻、耗竭程度更低，并且扩增能力、持久性、骨髓迁移能力以及肿瘤细胞清除活性均得到增强。凭借“次日完成生产”的优势，FasTCAR平台技术能大幅提高细胞生产效率，从而显著降低生产成本，使细胞疗法能够惠及更多的癌症患者。
关于亘喜生物
亘喜生物科技集团（简称“亘喜生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR和TruUCAR技术平台，亘喜生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解亘喜生物，请访问www.gracellbio.com关注领英账号@GracellBio。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明包括但不限于与本次发行的预计交易及完成时间相关的声明。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括亘喜生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及亘喜生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，亘喜生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。
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